Tek Seferlik Gen Tedavisi CRISPR: Kolesterolü Kalıcı Olarak Düşürebilir

Yeni bir bilimsel çalışmada tek seferlik gen düzenleme tedavisi olan OCRISPR’nin, belirli bir geni devre dışı bırakarak kişinin kolesterol seviyelerini kalıcı olarak düşürebileceğini öne sürmektedir. Yani ilerde her gün kolesterol ilacı almaktansa, bir defa gen düzenleme tedavisi ile bu sorun kalıcı olarak çözülebilir. Bu gen, hayvan deneylerinde ilk kez başarıyla devre dışı bırakılmıştır.

Bu potansiyel tedavi, bir kişinin vücudundaki bazı hücrelerin DNA’sını kalıcı olarak değiştirmeyi içerir, bu yüzden doktorlar, insanlarda denemeden önce bunun güvenli olduğundan emin olmaya çalışıyorlar. Ancak faydaları büyük olabilir. Teorik olarak, milyonlarca kişinin daha uzun ve sağlıklı yaşamasına yardımcı olabilir.

Tedavinin arkasındaki Boston, Massachusetts’teki biyoteknoloji firması Verve Therapeutics, bir kerelik VERVE-101 enjeksiyonunun, yaşam boyu yüksek LDL’ye neden olan bir rahatsızlığı olan deneme katılımcılarında kandaki LDL miktarını %55’e kadar azaltabileceğini bildirdi. Süper hassas CRISPR aracı ilk kez ABD klinik deneylerine giriyor

Pennsylvania’daki Pittsburgh Üniversitesi’nde kardiyolog olan Ritu Thamman, “Bu muazzam bir bilimsel dönüm noktası çünkü insanlarda CRISPR teknolojisini kullanarak tek bir baz çifti DNA düzenlemesinin klinik bir etkisi olduğunu ilk kez gösterebildiler” diyor. “Klinik açıdan bakıldığında, koroner arter hastalığının tedavisinde yeni bir yol açma potansiyeline sahip” ve bu da insanların günlük haplar almak yerine ‘tek seferlik’ bir tedavi almalarını sağlayabilir.

YAN ETKİLER

Ancak bulgular eleştirileri de beraberinde getirmiştir. Denemede meydana gelen ve biri ölüm olmak üzere iki ciddi advers olay güvenlik endişelerini arttırdı. Ayrıca tedavinin başka bazı yan etkileri de oldu: Katılımcılar ateş, baş ağrısı ve vücut ağrıları gibi kısa süreli grip benzeri semptomların yanı sıra karaciğer enzimlerinde günler içinde normale dönen geçici bir artış yaşadı. Klinik deneylere gelecek yıl devam edileceği bildirildi.